難病Update

Halpern CH1, Santini V, Lipsman N, Lozano AM, Schwartz ML, Shah BB, Elias WJ, Cosgrove GR, Hayes MT, McDannold N, Aldrich C, Eisenberg HM, Gandhi D, Taira T, Gwinn R, Ro S, Witt J, Jung NY, Chang JW, Rosenberg J, Ghanouni P.

1From the Departments of Neurosurgery (C.H.H.), Neurology (V.S.), and Radiology (J.R., P.G.), Stanford University School of Medicine, CA; Department of Neurosurgery (N.L., A.M.L., M.L.S.), University of Toronto, Canada; Department of Neurology (B.B.S., W.J.E.), University of Virginia, Charlottesville; Departments of Neurosurgery (G.R.C.), Neurology (M.T.H.), and Radiology (N.M.), Brigham and Women's Hospital, Boston, MA; Departments of Neurosurgery (C.A., H.M.E.) and Radiology (D.G.), University of Maryland, Baltimore; Department of Neurosurgery (T.T.), Tokyo Women's Medical University, Japan; Departments of Neurosurgery (R.G.) and Neurology (S.R., J.W.), Swedish Hospital Seattle, WA; and Department of Neurosurgery (N.Y.J., J.W.C.), Yonsei University, Seoul, Republic of Korea. chalpern@stanford.edu ghanouni@stanford.edu.

Neurology. 2019 Dec 10;93(24):e2284-e2293. doi: 10.1212/WNL.0000000000008561. Epub 2019 Nov 20.

　経頭蓋MRガイド下集束超音波（transcranial magnetic resonance-guided focused ultrasound：tcMRgFUS）視床破壊術が、薬剤抵抗性の本態性振戦（essential tremor：ET）の患者にとって、有効で持続性のある安全なものであるという仮説を検証するため、多施設共同前向き比較試験の追跡期間3年の時点における臨床転帰を評価した。手指振戦の複合的な、動き、機能障害、姿勢時振戦の各スコアを含むClinical Rating Scale for Tremor、ならびにQuality of Life in Essential Tremor Questionnaireの総スコアによった。
　測定したスコアは、ベースラインから36カ月まで依然として改善していた（すべてP＜0.0001）。ベースラインからの改善幅は、手指振戦38％ - 50％、機能障害43％ - 56％、姿勢時振戦50％ - 75％、生活の質27％ - 42％であった。6カ月の時点でのスコアと比較すると、スコアの中央値の上昇が手指振戦（95％信頼区間［CI］0 - 2、P＝0.0098）および機能障害（95％CI 1 - 4、P＝0.0001）で認められた。3年目の追跡期間中、すでに認められていた有害事象はすべて軽度または中等度のままであり、悪化したものはなく、2件が回復し、新たな有害事象の発現はなかった。

コメント
　数年前に当updateで取り上げたETに対するMR下集束の超音波集束治療法の、続報である。片側tcMRgFUS視床破壊術後3年の時点での結果から、利益の持続が認められており、進行性または遅発性の合併症は認められていない。本治療法は最近では、パーキンソン病への応用も実施されつつあり、脳深部刺激療法（DBS）と同様にdevice aided therapyとして世界的に脚光を浴びつつある。さらに、DBSに比較して、侵襲が少ない点から、今後はますます発展すると考えられる。パーキンソン病などの神経変性疾患の治療は未だ病態修飾的治療はなく、進行を早めるような治療だけはしないように心掛けているが、どうしても長期例では、dyskinesiaの出現など副作用も多く経験する。その時、本治療法が有効であると考えられ、パーキンソン病への保険診療の適応になることを期待し取り上げた。
監訳・コメント：国立病院機構 大阪南医療センター 神経内科 狭間 敬憲先生
PudMed：
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