難病Update

Thomas J Hwang1, Joseph S Ross, Kerstin N Vokinger, Aaron S Kesselheim

1Program on Regulation, Therapeutics, and Law (PORTAL), Division of Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconomics, Department of Medicine, Brigham and Women's Hospital and Harvard Medical School, Boston, MA, USA tjhwang@post.harvard.edu.

BMJ. 2020 Oct 7;371:m3434. doi: 10.1136/bmj.m3434.

新薬に対する迅速承認制度を米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）が設けている。迅速承認制度に基づいて承認された新薬とそうでない新薬の治療上の価値との関連性を評価した。対象は、2007 - 2017年の間にFDAとEMAが承認した新薬であり、治療上の価値については、5つの薬効評価独立機関（Prescrireおよびカナダ、フランス、ドイツ、イタリアの保健当局）の新薬の格付けを用いて2020年4月1日まで追跡調査し、評価した。

2007 - 2017年の間にFDAとEMAはそれぞれ320品目、268品目の新薬を承認している。そのうち181品目（57％）、39品目（15％）は1つ以上の迅速承認制度の要件を満たしていた。新薬267品目の治療上の価値について84品目（31％）は1つ以上の機関が治療上の価値が高いと評価（格付け）していた。迅速承認制度の適用医薬品と適用外医薬品について治療上の価値が高いと格付け評価された割合は、FDAでは45％（69/153）と13％（15/114）であった（P＜0.001）。EMAでは67％（18/27）と27％（65/240）であった（P＜0.001）。

迅速承認制度で認められた新薬の治療上価値が高いと格付けされた評価の結果に基づき感度と特異度を計算すると、EMAの迅速承認制度の新薬では25.3％（95％信頼区間［CI］16.4％ - 36.0％）、90.2％（95％CI 85.0％ - 94.1％）、FDAの新薬では82％（95％CI 72％ - 90％）、54％（95％CI 47％ - 62％）であった。過去10年間に、FDAとEMAの承認新薬のうち、5つの他の独立評価機関の1つ以上が治療上の価値が高いと格付け評価したものは3分の1未満であった。

結論として、迅速承認制度適用医薬品は、適用外医薬品よりも、治療価値を高いと格付け評価される傾向が有意に強かった。FDAの迅速承認制度を受けた医薬品の方がEMAの新薬より、他の独立機関から治療価値が低いと格付けされていた。

URL
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33028575/

コメント
欧米諸国では新薬の一部について緊急に必要な医薬品について薬効や副作用のデータがそろわなくても承認の要件を緩和して迅速に承認することを進めている。世界的な流行になっているCOVID-19に対して欧米諸国は公衆衛生対策でくい止めることができないでいる。そのために新薬への思いがとても強い。そのため、抗ウイルス薬レムデシビルについては、米国のFDAは5月に緊急使用許可している。日本もこれに追随して特例で使用承認している。ところが、WHOは世界中の臨床試験データを詳細に分析して、「死亡率の低下などにつながる重要な効果はなかった」として、入院患者への投与は勧められないと11月20日に勧告している。ワクチンについても、米国のファイザー、モデルナは規制当局に緊急使用許可を申請している。英国は12月2日にファイザー製ワクチンの使用承認をし、英史上最大のワクチン接種計画を12月7日より開始すると公表している。このような勇み足の風潮が強まっている中で出された論文である。かつての薬害大国であった日本は欧米の動向に追随すべきなのか。本論文が示唆するものをどう受けとめるべきなのだろうか。

監訳・コメント：関西大学 社会安全学研究科 公衆衛生学 高鳥毛 敏雄先生