「難病Update」は、難病に関する最新情報を、ジャーナルを限定することなく、速報として現場の医療関係者の方に届けます。難病治療・研究に携わる医師・医療従事者の方々が対象です。内容は、基礎、疫学、臨床の分野別に、各編集委員の興味あるジャーナルから合計毎月3本程度選択をいただき、日本語に原稿を編集し、監修によるコメントも掲載します（任意）。掲載する項目は、日本語英語タイトル、著者、出典、日本語サマリー、原著リンク、キーワード、監修コメント、監修者名です。毎月1日を更新日とし、皆様に提供いたします。難病研究の支援になれば幸いです。
2025.01.30NEW
認知障害、疲労、気分障害を有する多発性硬化症患者における萎縮のパターン
Atrophy Patterns in Patients With Multiple Sclerosis With Cognitive Impairment, Fatigue, and Mood Disorders
多発性硬化症（MS）によくみられる認知障害、疲労、不安、うつと萎縮のパターンを特定することを目的とした。McDonald基準2017を満たす再発寛解型MS患者と、同じような年齢、性別、学歴の健康な対照者（HC）を組み入れた横断的コホート研究を実施した。
2025.01.30NEW
2019年の0 - 14歳の小児の結核性髄膜炎の世界的負担の推計
Global burden of tuberculous meningitis in children aged 0 - 14 years in 2019: a mathematical modelling study
結核性髄膜炎は、治療しなければ致死率が高く、生存したとして神経学的後遺症を残す可能性が高い疾患であるが、小児の罹患者が世界に何人いるのかのデータはない。そこで、2019年時点の小児の結核性髄膜炎の世界の疾患負担および同疾患の死亡率を、WHOの地域別、年齢群別、治療状態、およびHIV感染状況別に、文献データのメタアナリシスによる数値をもとにベイズ数学モデルを用いて推定した。
2025.01.30NEW
ヒトにおける複数のワクチンに対する抗体反応持続の予測因子および機序についてのシステムワクチン学解析
System vaccinology analysis of predictors and mechanisms of antibody response durability to multiple vaccines in humans
本研究では、抗体反応の大きさと持続性に影響を及ぼす因子を同定する目的でシステムワクチン学的解析を行い、AS03アジュバントがある場合とない場合とでヒトにおけるH5N1型インフルエンザワクチンに対する免疫反応について検討した。
| 総監修 | 大阪大学 名誉教授 武田 裕 |
|---|---|
| 監訳・コメント | 大阪大学大学院医学系研究科癌ワクチン療法学寄付講座 招へい教授 坪井昭博先生 元 大阪大学大学院医学系研究科癌幹細胞制御学寄附講座 寄附講座教授 岡芳弘先生 関西大学大学院社会安全学研究科公衆衛生学 特別契約教授 高鳥毛敏雄先生 国立病院機構大阪南医療センター 神経内科 狭間敬憲先生 |
| 主催 | 公益財団法人 大阪難病研究財団 |
| 編集・運営 | 株式会社アスカコーポレーション https://www.asca-co.com/ |
2021.02.26
高比重リポ蛋白コレステロールの変動とパーキンソン病発症リスク
Association of High-density Lipoprotein Cholesterol Variability and the Risk of Developing Parkinson’s Disease
高比重リポ蛋白コレステロール（high-density lipoprotein cholesterol：HDL-C）値およびHDL-Cの変動とパーキンソン病（Parkinson's disease：PD）発症リスクとの縦断的な関連を調査することを目的とした。地域住民を対象とした全国規模のコホート研究を行った。2008 - 13年に韓国の国民健康保険制度で実施された健康診断を3回以上受けた65歳以上の被験者382,391例を対象とし、2017年まで追跡調査を行った。多変量調整Cox比例ハザード回帰分析を行った。
2021.02.26
背部痛と変形性関節症の疼痛に対する抗うつ剤の有効性と安全性：システマティックレビューとメタアナリシス
Efficacy and safety of antidepressants for the treatment of back pain and osteoarthritis: systematic review and meta-analysis
背部痛と変形性関節症疼痛に対して各種の抗うつ薬が使われているが、その有効性と安全性が十分に評価されていない。腰痛、頸部痛、坐骨神経痛、変形性股関節症痛、変形性膝関節症痛に対して抗うつ薬を投与した無作為化比較試験により有効性と安全性を評価した論文をMedline、Embase、Cochrane Central Register of Controlled Trials、CINAHL、International Pharmaceutical Abstracts、ClinicalTrials.gov、World Health Organization International Clinical Trials Registry Platformの文献データーベースから選び出した。主要評価項目は、
2021.02.26
抗PD1抗体で古典的ホジキンリンパ腫患者を治療すると腫瘍縮小や腫瘍微小環境の変化が誘導されるが細胞傷害性T細胞の活性化はみられない
Tumor and microenvironment response but no cytotoxic T-cell activation in classic Hodgkin lymphoma treated with anti-PD1
古典的ホジキンリンパ腫（classic Hodgkin lymphoma：cHL）は、プログラム細胞死タンパク1（programmed cell death protein 1：PD1）を標的とする抗体治療に対する感受性が最も高いがん腫であり、少数のHodgkin細胞／Reed-Sternberg細胞（HRSC）を特徴とする独特な腫瘍微小環境（tumor microenvironment：TME）を有する。固形腫瘍での抗PD1抗体の効果は、主としてCD8陽性細胞傷害性T細胞を介したものであると考えられるが、
2021.01.25
STARS第II相試験：アンジェルマン症候群に対するgaboxadolの無作為化比較試験
The STARS Phase 2 Study: A Randomized Controlled Trial of Gaboxadol in Angelman Syndrome
アンジェルマン症候群（AS）患者を対象にgaboxadol（OV101）の安全性、忍容性、および探索的有効性エンドポイントをプラセボと比較し評価する。
2021.01.25
同種移植後の急性骨髄性白血病／骨髄異形成症候群患者に対するドナー由来の白血病特異的T細胞注入の臨床効果
Clinical effects of administering leukemia-specific donor T cells to patients with AML/MDS post-allogeneic transplant
急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）の患者では、同種造血幹細胞移植（HCT）後の再発は死因の上位を占める。再発例に対する治療法として、移植片対白血病（GVL）効果の強化を目的としたドナーリンパ球輸注療法（DLI）が用いられる。しかし、注入されるリンパ球は白血病特異的に選択されたものではないため、そのGVL効果には、アロ反応性リンパ球の同時注入が原因の生命を脅かす移植片対宿主病（GVHD）が伴うことが多い。GVHDを最小限に抑えGVLを最大限高めるため、AML/MDSの細胞が発現する複数の癌抗原（PRAME、WT1、サバイビン、NY-ESO-1）に反応する、幹細胞ドナー由来のT細胞を選択的に活性化させ、増殖させた（multi-leukemia antigen specificity: mLSTs）。
2021.01.25
英国における手根管除圧術後の重篤な術後合併症と再手術：全国コホート解析
Serious postoperative complications and reoperation after carpal tunnel decompression surgery in England: a nationwide cohort analysis
手根管症候群治療の手根管除圧術は一般的な術式の1つとされている。しかし、その安全性と有効性の評価が乏しい。そこで、英国の死亡者を含む入院患者記録データ（Hospital Episode Statistics）の中から、1998年4月1日から2017年3月31日の18歳以上のすべての手根管除圧術を受けた患者の予後を追跡評価した。
2020.12.23
脳アミロイドβ、脳小血管病、および認知機能 物忘れ外来における一研究
Brain amyloid β, cerebral small vessel disease, and cognition: A memory clinic study
物忘れ外来における研究で、脳アミロイドβ（amyloidβ：Aβ）と脳小血管病（cerebral small vessel disease：CSVD）マーカーとの関連、ならびにこれらが認知機能に及ぼす複合的な作用を評価する。物忘れ外来を受診し、認知機能障害なし、認知機能障害はあるが認知症なし（cognitive impairment no dementia：CIND）、アルツハイマー型認知症（Alzheimer dementia：AD）、または血管性認知症と診断された計186例を組み入れた。
2020.12.23
iPS細胞由来NK細胞は高い殺細胞能を維持し、in vivoではT細胞及び抗PD-1抗体と協調して腫瘍制御を促進する
iPSC-derived NK cells maintain high cytotoxicity and enhance in vivo tumor control in concert with T cells and anti-PD-1 therapy
免疫チェックポイント抑制性受容体（PD-1など）やそのリガンド（PD-L1など）を標的とするモノクローナル抗体による免疫療法の開発により、がん治療は大きく変化した。しかしながら、持続的な腫瘍退縮効果が得られる患者は少数にすぎない。
2020.12.23
米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）の新薬の迅速承認制度と新薬の治療価値との関連性：後向きコホート研究
Association between FDA and EMA expedited approval programs and therapeutic value of new medicines: retrospective cohort study
新薬に対する迅速承認制度を米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）が設けている。迅速承認制度に基づいて承認された新薬とそうでない新薬の治療上の価値との関連性を評価した。
2020.11.25
イタコン酸は肺線維症の重症度を制御する
Itaconate controls the severity of pulmonary fibrosis
特発性肺線維症（IPF）は死に至る肺の疾患であり、気道マクロファージ（AM）が深く関与している。イタコン酸はマクロファージからの炎症性サイトカインの分泌を抑制することが示されているが、線維症におけるその役割は明らかでない。本研究では、イタコン酸が肺における内因性抗線維化因子であることが示された。